一、靶向药物作用层次
根据标靶的不同，药物靶向可分为几个层次：
1、组织器官水平
使药物选择性的蓄积在肿瘤组织、炎症部位、或心肝脾肺等特定器官内，从而减少全身性的不良反应。目前针对肿瘤组织的靶向化疗药物是研究的一大热点，如针对肿瘤缺氧、低pH、新生血管密集等特定环境设计的靶向药物能够提高肿瘤组织内的药物浓度，显着改善肿瘤化疗的效果。
2、细胞水平
利用病变细胞表面的某些特定受体，在药物或其载体表面修饰与该受体特异性结合的配体(如抗体、多肽、糖链、核酸适配体、或其他小分子等)，使药物能够精确地定位到病变细胞并将其杀伤，而对正常细胞则不产生明显的毒害作用。
3、亚细胞水平
很多药物(如核酸药物、大多数蛋白药物、及部分小分子药物)需要进入细胞内部，或者在特定细胞器(如线粒体、细胞核)内才能发挥作用。穿膜肽、核定位序列(Nuclearlocalizationsequence)等是目前研究较多的靶向组件。
二、靶向药物释放的原理
根据靶向机理的不同，药物靶向可分为被动靶向、主动靶向、物理靶向等几类：
1、被动靶向
被动靶向制剂是指利用特定组织、器官的生理结构特点，使药物在体内能够产生自然的分布差异，从而实现靶向效应。被动靶向多依赖于药物或其载体的尺寸效应：如大于7μm的微粒通常会被肺部的小毛细管以机械滤过方式截留，被单核细胞摄取进入肺组织或肺气泡;大于200nm的微粒则易被脾脏和肝脏的网状内皮系统吞噬。被动靶向中最广为人知的是EPR效应(EnhancedPermeabilityandRetentioneffect)，其基于实体肿瘤与正常组织中微血管结构的不同：正常微血管内皮间隙致密、结构完整，大分子及大尺寸颗粒不易透过血管壁;而实体瘤组织中的新生血管较多且血管壁间隙较宽、结构完整性差，淋巴回流缺失。这种差异造成直径在100nm上下的大分子类药物或颗粒物质更易于聚集在肿瘤组织内部，从而实现靶向效果;除此之外，利用肿瘤部位特殊的pH、酶环境，以及细胞内的还原环境等，也可以实现药物在特定部位的释放，达到靶向给药的目的。
2、主动靶向
主要是指赋予药物或其载体主动与靶标结合的能力，主要手段包括将抗体、多肽、糖链、核酸适配体等能够与靶标分子特异性结合的探针分子通过化学或物理方法偶联到药物或其载体表面，从而实现靶向效果。
3、物理靶向
利用光、热、磁场、电场、超声波等物理信号，人为调控药物在体内的分布及释药特性，实现对病变部位的靶向。
适用人群/
靶向药物的特点决定了其尤其适合身体虚弱的晚期患者使用，因为这类患者的身体状况无法承受化疗放疗带来的副作用(身体虚弱，副作用很可能会成为压垮患者的最后一根稻草)，又不能通过手术对病灶进行清除(病灶已经发生扩散，很难彻底排查并切除)。
三、靶向药物的分类
小分子药物
小分子药物通常是信号传导抑制剂，它能够特异性地阻断肿瘤生长、增殖过程中所必需的信号传导通路，从而达到治疗的目的。例如诺华制药生产的用于治疗慢性粒细胞白血病和肠胃基质瘤的格列卫(Gleevec，通用名Imitinib)、以EGFR(表皮生长因子受体)为靶点的用于治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的阿斯利康生产的易瑞沙(Iressa，通用名Gefitinib)和德国默克的特罗凯(tarceva，通用名Erlotinib)均属此类，并已进入临床应用。美国千年制药公司生产的Velcade(通用名bortezomib)是细胞凋亡诱导剂，也属于小分子药物。
单克隆抗体
例如用于治疗HER2基因阳性(过量表达)的乳腺癌的赫塞汀(Herceptin，通用名Trastuzumab)、以EGFR为靶点的结肠癌和非小细胞肺癌治疗药物爱必妥(Erbitux，通用名Cetuximab)等。这类药物是通过抗原抗体的特异性结合来识别肿瘤细胞的。
从通用名的后缀上来看，单克隆抗体类靶向药物以“-mib”为后缀，而酪氨酸激酶类靶向药物以“-nib”为后缀。
除上述列举的已经进入临床使用的靶向药物外，另外还有多种靶向药物正在开发中。
四、靶向药物的使用和研究进展
靶向药物一般单独使用或和化疗药物配合使用。对于已经经过充分临床验证的靶向药物，在临床上可用作一线、二线、三线治疗，而对于新的靶向药物，尽管已有资料表明其有效性，但还未经过充分的临床验证，一般用于二线、三线治疗(即常规化疗无效后的治疗)。靶向药物的使用，应该在医生的指导下科学用药。当临床上已经显示靶向药物已经没有明显效果时(例如连续用药一年后)，说明癌细胞已经产生了耐药性，这时应停止使用靶向药物或更换治疗方案。
靶向药物的价格仍高于常规化疗药物，这在一定程度上限制了靶向药物的推广。但相信随着科技的进步，其价格会降低，种类会增加，靶向药物将会成为一类能够带来更好疗效、更少痛苦的癌症治疗药物。
进展
FDA已经批准的以药物基因组学为基础的抗瘤药物的靶向治疗药物名单列举如下：
1997年11月，利妥昔单抗(抗CD20单克隆抗体)获准用于治疗复发性或顽固性低度或滤泡性非霍奇金淋巴瘤。这也是FDA获准治疗肿瘤的第一个单克隆抗体；
1998年9月，曲妥珠单抗(抗HER2单克隆抗体)获准用于治疗转移性乳腺癌；
2001年10月，甲磺酸伊马替尼(酪氨酸激酶抑制剂)获准用于治疗慢性粒细胞性白血病(CML)；
2002年9月，Tarceva获准作为标准方案治疗无效的晚期NSCLC的二线或三线治疗方案。
2003年5月，吉非替尼(抗表皮生长因子单克隆抗体)获准用于治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)；
2004年2月，西妥昔单抗(抗表皮生长因子单克隆抗体)获准用于治疗转移性结直肠癌 。