2017年将基因工程应用于人类,这节奏是不是快了点
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发布时间：2022-04-25 14:27
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时间：2023-07-09 22:45
尽管CRISPR基因编辑技术有着广阔的医学应用前景，但是由于安全性和医学伦理等方面的原因，目前这项技术饱受争议。然而，美国基因编辑公司Editas Medicine近日宣布，希望于2017年将CRISPR基因编辑技术应用于一种罕见的遗传性眼疾的治疗。要知道，目前CRISPR基因编辑技术还仅在动物和不能存活的人类胚胎细胞上试验过，这节奏是不是快了点？
上周在由《麻省理工学院科技评论》举办的EmTech会议上， Editas Medicine公司CEO Katrine Bosley表示，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗雷伯式先天黑内障的临床试验。CRISPR-Cas9是一种强大的基因编辑工具，使得科学家能够将缺陷基因替换为健康基因。如果Editas该计划顺利实施的话，那么将会是CRISPR技术在人类基因编辑上的首次临床应用。
许多遗传疾病，如亨廷顿氏舞蹈病和囊肿性纤维化都是由基因缺陷或基因突变所引起的，其中大部分传统疗法无法治愈。通过基因筛查，也就是通过检测分析父母双方的基因组，可以得知将来后代罹患某些遗传疾病的风险，从而作出优生优育的理性抉择。不过基因筛查在预防儿童罹患遗传疾病上并非完全有效，而且目前除了利用基因筛查对遗传疾病采取预防措施外，这些疾病尚无有效的治疗手段。因此，Editas作为一家基于CRISPR基因编辑技术的初创公司，同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司一样，希望利用CRISPR基因编辑技术研发出一些遗传疾病的新型治疗手段。Katrine Bosley表示，由于CRISPR可以修正缺陷基因，有望用其来治疗由基因缺陷造成的大量遗传疾病。
据报道，Editas公司计划用CRISPR基因编辑技术来治疗一种罕见的眼疾：雷伯氏先天性黑内障。该疾病对眼睛的视网膜产生破坏性影响，患者天生只能看到大且明亮的物体。患上雷伯氏先天性黑内障的后果非常严重，患儿的视力低下到与失明无差异。
遗传疾病数量非常多，那么，Editas公司为什么选择雷伯氏先天性黑内障作为主攻目标呢？其一是基因编辑的标靶好定位。理论上，通过将携带CRISPR-Cas9的改良病毒直接注射进病人的视网膜并清除导致疾病的“元凶”CEP290基因，就能治愈该疾病。其二是治疗效果好检验。由于该病和视力密切相关，可以很容易地检验治疗成功与否。Katrine Bosley表示，“选择雷伯氏先天性黑内障的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷，导致该疾病的基因缺陷已经确定。” Katrine Bosley也坦承，目前的治疗方案是会能起效以及否会产生副作用尚不能确定。Bosley表示在进行人类试验之前，仍需要在动物身上进行大量的测试。
Editas medicine公司位于美国马萨诸塞州剑桥市，成立于2013年11月，创始人包括Feng Zhang，Jennifer Doudna等，而这两人也是CRISPR技术的最初研发人员。今年8月该公司获得1.2亿美元的B轮融资，由Boris Nikolic领投，比尔•盖茨、Google Ventures等跟投，以资助其利用基因编辑技术对雷伯氏先天性黑内障等遗传疾病展开治疗试验。
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时间：2023-07-09 22:46
佳学基因基因解码系列产品早在2011年已经推出。
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时间：2023-07-09 22:46
只是BT了点而已
